姑息性栓塞治疗成人脑动静脉畸形的长期临床疗效

doi:10.3877/cma.j.issn.1673-9248.2026.05.003

目的

比较姑息性栓塞与保守治疗在成人脑动静脉畸形（AVM）患者中出血性脑卒中或死亡的长期预后差异，并评估其有效性。

方法

纳入2011年8月至2025年12月中国大陆颅内脑动静脉畸形多模式治疗（MATCH）注册研究中登记的成人AVM患者为研究对象，根据初始治疗方法将接受保守治疗的患者设为保守治疗组，接受姑息性栓塞治疗的患者设为姑息性栓塞组。采用倾向性评分匹配（PSM）均衡组间基线差异，通过生存分析比较整体人群及按破裂状态分层（未破裂/破裂）的出血性脑卒中或死亡发生率，同时评估神经功能结局。对主要结局（出血性脑卒中或死亡）进行亚组分析并验证其结果稳定性。采用泊松回归检验比较匹配组间主要结局的风险，计算风险差（RD）及95%置信区间（CI）。在匹配队列中构建多变量Cox比例风险回归模型，Cox模型结果以校正后风险比（HR）及95%CI表示。绘制10年主要结局累积发生率曲线，采用Log-Rank检验比较组间差异。次要功能结局[改良Rankin量表（mRS）评分0~1分]采用改良Poisson回归或对数二项模型计算相对危险度（RR）。

结果

共有824例患者接受保守治疗或姑息性栓塞。经PSM后，整体匹配队列共608例（304对）。主要结局终点的中位随访时间为1.67（0.36，6.03）年。姑息性栓塞组患者的主要结局（出血性脑卒中或死亡）发生率显著高于保守治疗组患者，差异有统计学意义（3.71/100人年比1.71/100人年，RD=2.00，95%CI：0.24~3.77，P=0.007）。亚组分析显示，在未破裂AVM队列和破裂AVM队列中，姑息性栓塞组患者的主要结局发生率虽高于保守治疗组患者，但差异均无统计学意义（未破裂AVM队列：2.47/100人年比1.52/100人年，RD=0.95，95%CI：-0.91~2.81，P=0.255；破裂AVM队列：6.06/100人年比3.35/100人年，RD=2.71，95%CI：-2.04~7.47，P=0.183）。栓塞程度分层分析提示，达到畸形巢体积缩小＞50%者，无论破裂与否，均未见出血性脑卒中或死亡。在总体队列中，与保守治疗组患者相比，姑息性栓塞组患者有利功能结局（mRS评分0~1分）的可能性降低[74.67%（227/304）比81.91%（249/304），RR=0.91，95%CI：0.84~0.99，P=0.030]。

结论

姑息性栓塞在预防成人AVM长期出血性脑卒中或死亡方面整体劣于保守治疗。

关键词: 脑动静脉畸形, 姑息性栓塞, 死亡, 出血性脑卒中, 神经功能结局

Objective

To compare the long-term differences in hemorrhagic stroke or death between palliative embolization and conservative management in adult patients with brain arteriovenous malformations (AVM), and to evaluate the effectiveness of different treatment strategies.

Methods

This study was conducted within the prospective, nationwide multimodality treatment for brain arteriovenous malformations in Chinese mainland (MATCH) registry, and consecutive AVM patients were enrolled from August 2011 to December 2025. Patients receiving conservative management were assigned to the conservative management group, while those receiving palliative embolization were assigned to the palliative embolization group. Propensity score matching (PSM) was used to balance baseline differences between groups. Survival analyses were performed in the overall cohort and in strata defined by hemorrhage status (unruptured vs ruptured) to compare long-term rates of hemorrhagic stroke or death, as well as neurological outcomes. Subgroup analyses were conducted for the primary outcome (hemorrhagic stroke or death) to test robustness. Poisson regression was used to compare the risk of the primary outcome between the matched groups, with risk differences (RD) and their 95% confidence intervals (CI) calculated. Multivariable Cox proportional hazards regression models were constructed in the matched cohorts, and results were reported as adjusted hazard ratios (HR) with 95%CI. Cumulative incidence curves for the 10-year primary outcome were plotted, and between-group differences were assessed using the Log-Rank test. For the secondary functional outcome (modified Rankin scale score 0-1), relative risks (RR) were estimated using modified Poisson regression or log-binomial models.

Results

A total of 824 patients received either conservative treatment or palliative embolization. After PSM, the overall matched cohort comprised 608 patients (304 pairs). The median follow-up duration for the primary outcome endpoint was 1.67 years (IQR 0.36, 6.03). The palliative embolization group had a higher incidence of long-term hemorrhagic stroke or death than the conservative group (3.71 per 100 patient-years vs 1.71 per 100 patient-years; RD=2.00, 95%CI: 0.24 to 3.77, P=0.007). In subgroup analyses, palliative embolization was not superior to conservative treatment in unruptured AVM (2.47 per 100 patient-years vs 1.52 per 100 patient-years; RD=0.95, 95%CI: -0.91 to 2.81, P=0.255), while comparable outcomes were observed in ruptured AVM (6.06 per 100 patient-years vs 3.35 per 100 patient-years; RD=2.71, 95%CI: -2.04 to 7.47, P=0.183). Stratification by embolization extent showed that patients achieving ＞50% nidus volume reduction experienced no hemorrhagic stroke or death, regardless of rupture status. In the overall cohort, patients in the palliative embolization group were less likely to have favorable functional outcomes (mRS score of 0 to 1) compared to those in the conservative treatment group [74.67% (227/304) vs 81.91% (249/304), RR=0.91, 95%CI: 0.84 to 0.99, P=0.030].

Conclusion

Palliative embolization was overall inferior to conservative treatment in preventing long-term hemorrhagic stroke or death in adult patients with brain AVM.

Key words: Brain arteriovenous malformation, Palliative embolization, Death, Hemorrhagic stroke, Neurological outcomes

图1 3个不同队列纳入脑动静脉畸形（AVM）患者的研究流程图注：PSM为倾向性评分匹配

图2 3个不同队列倾向性评分匹配（PSM）前后2组脑动静脉畸形（AVM）患者基线资料标准化均数差（SMD）比较。图a为破裂AVM队列PSM前后基线指标SMD的比较；图b为未破裂AVM队列PSM前后基线指标SMD的比较；图c为总体队列PSM前后基线指标SMD的比较注：mRS为改良Rankin量表

表1 PSM前后2组脑动静脉畸形患者基线资料比较（总体队列）

项目	PSM前				PSM后
项目	保守治疗组（n=355）	姑息性栓塞组（n=469）	统计值	P值	保守治疗组（n=304）	姑息性栓塞组（n=304）	统计值	P值
破裂[例（%）]	107（30.14）	273（58.21）			97（31.91）	154（50.66）
未破裂[例（%）]	248（69.86）	196（41.79）			207（68.09）	150（49.34）
年龄（岁， $x ¯$ ±s）	36.29±12.71	33.39±11.81	t=3.383	＜0.001	35.02±12.01	34.63±12.02	t=0.398	0.691
入院前mRS评分[分，M（Q₁，Q₃）]	1.00（1.00，1.00）	1.00（0，2.00）	U=-0.389	0.697	1.00（1.00，1.00）	1.00（0，2.00）	U=-0.446	0.655
女性[例（%）]	146（41.13）	223（47.55）	χ²=3.369	0.066	129（42.43）	139（45.72）	χ²=0.667	0.414
癫痫[例（%）]	97（27.32）	119（25.37）	χ²=0.398	0.528	84（27.63）	81（26.64）	χ²=0.075	0.784
神经功能障碍[例（%）]	87（24.51）	113（24.09）	χ²=0.019	0.891	74（24.34）	76（25.00）	χ²=0.035	0.851
Spetzler-Martin Ⅰ~Ⅲ级[例（%）]	245（69.01）	364（77.61）	χ²=7.746	0.005	218（71.71）	222（73.03）	χ²=0.132	0.717
累及脑室[例（%）]	164（46.20）	283（60.34）	χ²=16.286	＜0.001	151（49.67）	151（49.67）	χ²=0.000	＞0.999
畸形巢直径≤3 cm[例（%）]	115（32.39）	196（41.79）	χ²=7.593	0.006	106（34.87）	109（35.86）	χ²=0.065	0.799
累及功能区[例（%）]	225（63.38）	268（57.14）	χ²=3.271	0.071	186（61.18）	184（60.53）	χ²=0.028	0.868
供血动脉扩张[例（%）]	204（57.46）	241（51.39）	χ²=3.006	0.083	170（55.92）	169（55.59）	χ²=0.007	0.935
单一供血动脉[例（%）]	65（18.31）	95（20.26）	χ²=0.489	0.484	57（18.75）	59（19.41）	χ²=0.043	0.836
多来源供血[例（%）]	142（40.00）	160（34.12）	χ²=3.014	0.083	117（38.49）	112（36.84）	χ²=0.175	0.676
大脑前动脉供血[例（%）]	135（38.03）	152（32.41）	χ²=2.810	0.094	111（36.51）	108（35.53）	χ²=0.064	0.800
大脑中动脉供血[例（%）]	243（68.45）	292（62.26）	χ²=3.400	0.065	205（67.43）	201（66.12）	χ²=0.119	0.731
后循环动脉供血[例（%）]	153（43.10）	204（43.50）	χ²=0.013	0.909	125（41.12）	125（41.12）	χ²=0.000	＞0.999
深穿支供血[例（%）]	160（45.07）	187（39.87）	χ²=2.240	0.134	123（40.46）	126（41.45）	χ²=0.061	0.805
合并动脉瘤[例（%）]	64（18.03）	71（15.14）	χ²=1.232	0.267	50（16.45）	57（18.75）	χ²=0.556	0.456
畸形巢弥散[例（%）]	132（37.18）	167（35.61）	χ²=0.217	0.641	111（36.51）	109（35.86）	χ²=0.028	0.866
仅有深部静脉引流[例（%）]	60（16.90）	130（27.72）	χ²=13.326	＜0.001	59（19.41）	59（19.41）	χ²=0.000	＞0.999
有深部静脉引流[例（%）]	145（40.85）	220（46.91）	χ²=3.010	0.083	120（39.47）	125（41.12）	χ²=0.171	0.679
单一引流静脉[例（%）]	158（44.51）	230（49.04）	χ²=1.667	0.197	145（47.70）	134（44.08）	χ²=0.801	0.371
引流静脉狭窄[例（%）]	66（18.59）	84（17.91）	χ²=0.063	0.802	55（18.09）	55（18.09）	χ²=0.000	＞0.999
合并静脉瘤[例（%）]	93（26.20）	73（15.57）	χ²=14.198	＜0.001	71（23.36）	66（21.71）	χ²=0.236	0.627

表1 PSM前后2组脑动静脉畸形患者基线资料比较（总体队列）

项目	PSM前				PSM后
项目	保守治疗组（n=355）	姑息性栓塞组（n=469）	统计值	P值	保守治疗组（n=304）	姑息性栓塞组（n=304）	统计值	P值
破裂[例（%）]	107（30.14）	273（58.21）			97（31.91）	154（50.66）
未破裂[例（%）]	248（69.86）	196（41.79）			207（68.09）	150（49.34）
年龄（岁， $x ¯$ ±s）	36.29±12.71	33.39±11.81	t=3.383	＜0.001	35.02±12.01	34.63±12.02	t=0.398	0.691
入院前mRS评分[分，M（Q₁，Q₃）]	1.00（1.00，1.00）	1.00（0，2.00）	U=-0.389	0.697	1.00（1.00，1.00）	1.00（0，2.00）	U=-0.446	0.655
女性[例（%）]	146（41.13）	223（47.55）	χ²=3.369	0.066	129（42.43）	139（45.72）	χ²=0.667	0.414
癫痫[例（%）]	97（27.32）	119（25.37）	χ²=0.398	0.528	84（27.63）	81（26.64）	χ²=0.075	0.784
神经功能障碍[例（%）]	87（24.51）	113（24.09）	χ²=0.019	0.891	74（24.34）	76（25.00）	χ²=0.035	0.851
Spetzler-Martin Ⅰ~Ⅲ级[例（%）]	245（69.01）	364（77.61）	χ²=7.746	0.005	218（71.71）	222（73.03）	χ²=0.132	0.717
累及脑室[例（%）]	164（46.20）	283（60.34）	χ²=16.286	＜0.001	151（49.67）	151（49.67）	χ²=0.000	＞0.999
畸形巢直径≤3 cm[例（%）]	115（32.39）	196（41.79）	χ²=7.593	0.006	106（34.87）	109（35.86）	χ²=0.065	0.799
累及功能区[例（%）]	225（63.38）	268（57.14）	χ²=3.271	0.071	186（61.18）	184（60.53）	χ²=0.028	0.868
供血动脉扩张[例（%）]	204（57.46）	241（51.39）	χ²=3.006	0.083	170（55.92）	169（55.59）	χ²=0.007	0.935
单一供血动脉[例（%）]	65（18.31）	95（20.26）	χ²=0.489	0.484	57（18.75）	59（19.41）	χ²=0.043	0.836
多来源供血[例（%）]	142（40.00）	160（34.12）	χ²=3.014	0.083	117（38.49）	112（36.84）	χ²=0.175	0.676
大脑前动脉供血[例（%）]	135（38.03）	152（32.41）	χ²=2.810	0.094	111（36.51）	108（35.53）	χ²=0.064	0.800
大脑中动脉供血[例（%）]	243（68.45）	292（62.26）	χ²=3.400	0.065	205（67.43）	201（66.12）	χ²=0.119	0.731
后循环动脉供血[例（%）]	153（43.10）	204（43.50）	χ²=0.013	0.909	125（41.12）	125（41.12）	χ²=0.000	＞0.999
深穿支供血[例（%）]	160（45.07）	187（39.87）	χ²=2.240	0.134	123（40.46）	126（41.45）	χ²=0.061	0.805
合并动脉瘤[例（%）]	64（18.03）	71（15.14）	χ²=1.232	0.267	50（16.45）	57（18.75）	χ²=0.556	0.456
畸形巢弥散[例（%）]	132（37.18）	167（35.61）	χ²=0.217	0.641	111（36.51）	109（35.86）	χ²=0.028	0.866
仅有深部静脉引流[例（%）]	60（16.90）	130（27.72）	χ²=13.326	＜0.001	59（19.41）	59（19.41）	χ²=0.000	＞0.999
有深部静脉引流[例（%）]	145（40.85）	220（46.91）	χ²=3.010	0.083	120（39.47）	125（41.12）	χ²=0.171	0.679
单一引流静脉[例（%）]	158（44.51）	230（49.04）	χ²=1.667	0.197	145（47.70）	134（44.08）	χ²=0.801	0.371
引流静脉狭窄[例（%）]	66（18.59）	84（17.91）	χ²=0.063	0.802	55（18.09）	55（18.09）	χ²=0.000	＞0.999
合并静脉瘤[例（%）]	93（26.20）	73（15.57）	χ²=14.198	＜0.001	71（23.36）	66（21.71）	χ²=0.236	0.627

表2 3个不同队列PSM前后2组AVM患者主要结局每百人年发生率比较

队列	保守治疗组		姑息性栓塞组		风险差（95%CI）	P值^a	HR（95%CI）		E值（PSM后HR）
队列	结局事件数量	每百人年发生率	结局事件数量	每百人年发生率	风险差（95%CI）	P值^a	PSM前	PSM后	E值（PSM后HR）
总体	33	1.71	19	3.71	2.00（0.24~3.77）	0.007^b	2.36（1.43~3.91）	2.13（1.18~3.84）	4.03
未破裂AVM	17	1.52	8	2.47	0.95（-0.91~2.81）	0.255	2.59（1.20~5.59）	1.74（0.73~4.14）	2.87
破裂AVM	18	3.35	7	6.06	2.71（-2.04~7.47）	0.183	1.57（0.80~3.11）	1.55（0.61~3.96）	2.47

表2 3个不同队列PSM前后2组AVM患者主要结局每百人年发生率比较

队列	保守治疗组		姑息性栓塞组		风险差（95%CI）	P值^a	HR（95%CI）		E值（PSM后HR）
队列	结局事件数量	每百人年发生率	结局事件数量	每百人年发生率	风险差（95%CI）	P值^a	PSM前	PSM后	E值（PSM后HR）
总体	33	1.71	19	3.71	2.00（0.24~3.77）	0.007^b	2.36（1.43~3.91）	2.13（1.18~3.84）	4.03
未破裂AVM	17	1.52	8	2.47	0.95（-0.91~2.81）	0.255	2.59（1.20~5.59）	1.74（0.73~4.14）	2.87
破裂AVM	18	3.35	7	6.06	2.71（-2.04~7.47）	0.183	1.57（0.80~3.11）	1.55（0.61~3.96）	2.47

图3 3个不同队列下2组脑动静脉畸形（AVM）患者的累积风险曲线比较。图a为破裂AVM队列中2组AVM患者累积风险曲线；图b为未破裂AVM队列中2组AVM患者累积风险曲线；图c为总体队列中2组AVM患者累积风险曲线注：HR为风险比

图4 按栓塞程度和治疗次数分层分析3个不同队列下2组脑动静脉畸形（AVM）患者主要结局的差异。图a为破裂AVM队列分层分析结果；图b为未破裂AVM队列分层分析结果；图c为总体队列分层分析结果注：HR为风险比

图5 破裂脑动静脉畸形（AVM）队列（图a）和未破裂AVM队列（图b）下2组AVM患者主要结局的亚组分析森林图注：HR为风险比

图6 3个不同队列下2组脑动静脉畸形（AVM）患者末次随访时次要结局的比较。图a为破裂AVM队列2组患者改良Rankin量表（mRS）评分分布情况比较；图b为未破裂AVM队列2组患者mRS评分分布情况比较；图c为总体队列2组患者mRS评分分布情况比较；图d为3个不同队列中次要结局（mRS评分0~1分）的结果比较

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